La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurológica degenerativa progresiva, afecta a las neuronas motoras que controlan la actividad de los músculos, usualmente produce la muerte neuronal y genera la pérdida progresiva de movimientos o parálisis, esto como consecuencia de la degeneración y muerte de las neuronas motoras localizadas en la corteza motora primaria, tractos cortico-espinales, tallo cerebral y medula espinal.

Su incidencia es de aproximadamente 1.89 personas por 100,000 cada año) y su prevalencia promedio es de 5.2 personas enfermas por cada 100,000 habitantes, la edad de inicio es cercana a los 60 años de edad y aproximadamente dos tercios de los pacientes con ELA tienen la forma espinal de la enfermedad, la cual inicia en los miembros superiores e inferiores, presentando síntomas como debilidad muscular focal, gradualmente puede generar espasticidad en los miembros afectados, los pacientes con ELA bulbar usualmente inician con disartria (problemas de articulación de palabras) y disfagia ( problemas para tragar sólidos y líquidos), esto generalmente ocurre simultáneamente en uno o dos años, y la muerte sobreviene entre 2 a 5 años. Sin embargo, alrededor del 10 por ciento de los pacientes con ELA sobreviven 10 años o más.

La mayoría de los casos son esporádicos y se desconoce la causa o es multifactorial, pero el 5 a 10% de los casos son familiares y de esos el 20% tiene mutaciones del gen SOD1 (Cu/Zn SUPEROXIDO DISMUTASA) y aproximadamente entre el 2 y 5% tienen mutaciones de el gen TARDBP (TDP-43).
El diagnostico se basa en la historia clínica, examen físico y electromiografía.

Los cambios patológicos incluyen perdida de neuronas motoras, con inclusión intra- neuronal de ubiquitina en neuronas motoras superiores e inclusiones de TDP-43 en neuronas motoras inferiores.

El manejo de la ELA es de soporte, paliativo, la ventilación no invasiva prolonga la sobrevivencia y mejora la calidad de vida.

La ELA afecta solamente las neuronas motoras, la enfermedad no deteriora la capacidad mental, personalidad, inteligencia o memoria. Tampoco afecta los sentidos de la vista, olfato, gusto, oído o tacto.

Los pacientes generalmente mantienen el control de los músculos de los ojos y de las funciones de la vejiga e intestinos.

AVANCES RECIENTES EN EL TRATAMIENTO.

En los últimos años se ha demostrado que existen proteínas llamadas FACTORES NEUROTRÓFICOS Y CITOQUINAS que son capaces de incrementar la sobrevivencia neuronal , evitando la muerte e incrementar la generación de nuevas neuronas, lo que permite una repoblación mas eficiente, incluyendo a las neuronas motoras, los más importantes para esta enfermedad son el G-CSF, GDNF, BDNF Y SCF.

El tratamiento con G-CSF en pacientes con ELA no mostro efectos colaterales importantes y si demostró ser eficiente para movilizar células madre derivadas de medula ósea o tejido Adiposo, las cuales finalmente se convierten en neuronas, sin embargo la utilización de esta proteína sola, muestra pocos cambios positivos clínicos.

Por otra parte la administración del GDNF en modelos experimentales de ELA incremento en forma significativa el número de conexiones neuromusculares y el número de neuronas motoras en la medula espinal, disminuyendo el grado de avance de la enfermedad.

El BDNF por su parte se ha implicado en varias enfermedades degenerativas y ha demostrado incrementar la generación de nuevas neuronas, así como favorecer la generación de vías y sinapsis, por lo que es un candidato importante para el tratamiento de esta patología.

Nuestro grupo ha utilizado la combinación de todas las anteriores proteínas en pacientes con ELA observando buenos resultados con disminución del progreso de la enfermedad, disminución de las fascículaciones e incremento de la fuerza muscular, mejorando la disartria y la marcha, así como la fuerza para sostener objetos con las manos, por más tiempo y más pesados.

Los estudios neurofisiológicos realizados en estos pacientes han demostrado como cambios más evidentes alteración de la interacción dinámica de las regiones fronto centros parietales, sugiriendo degeneración de las neuronas superiores localizadas en corteza motora primaria y regiones vecinas, con las que interactúan, el tratamiento STEMCELL, mostro mejoría significativa.

A continuación mostramos ejemplos de pacientes con ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA) antes y después del tratamiento, con las proteínas mencionadas.